盲试易瑞沙/特罗凯的成功几率有多大？
国内有很多患者盲试靶向药物，有的人有效，有的人无效，
盲试背后有哪些受益？又蕴藏着哪些风险？
让我们用数字来说话
分子靶向药物主要是指能靶向具有特定分子突变的肿瘤细胞，而对正常细胞杀伤较小的一类药物，由于其副作用较小而受到大家的追捧。
今天我们要谈到的易瑞沙和特罗凯就属于这一范畴，也是目前国内肺癌患者盲试较多的药物品种。国内患者盲试这些药物存在很多不得已的原因：经济、取材、隐瞒病情等，但不管何种原因，充分了解盲试的收益与风险，才是对患者比较负责任的一种行为。
易瑞沙是国内最早上市的肺癌靶向药物，由于其被cFDA批准可用于非小细胞肺癌的一线治疗，而成为国内医生的优先推荐药品。用这个药物的一个充分必要条件是EGFR基因存在敏感型突变，如果EGFR基因的状态是未知的，则可称之为盲试。
非小细胞肺癌可分为腺癌、鳞癌、大细胞肺癌三种不同的病理类型，不同病理类型的肺癌EGFR基因的突变率是存在非常大的差异。在东亚人群中，肺腺癌患者中EGFR基因突变率高达~40%，而鳞癌患者中的突变率~7.3%，同时不同病理类型对药物的应答存在差异。正是由于这些差异的存在，肺腺癌和肺鳞癌患者盲试易瑞沙的成功率会存在巨大差距。所以在盲试易瑞沙之前，各位患友一定要先弄清楚自家的病理类型。
我们通过对著名的IPASS研究数据进行分析，计算出肺腺癌患者盲试易瑞沙能达到完全缓解/部分缓解的概率为29.14%。盲试的主要收益在于如果患者存在EGFR基因敏感突变，这部分患者达到完全缓解/部分缓解的概率高达71.2%。主要风险则在于如果患者为EGFR基因野生型，这部分患者能够达到完全缓解/部分缓解的概率只有1.1%。
借鉴了日本静冈癌症中心在2011年做的荟萃分析结果，计算出肺鳞癌患者盲试易瑞沙达到完全缓解/部分缓解的概率只有2.99%。产生这样一个结果的主要原因有两个：1、肺鳞癌中EGFR基因突变率较低，约7.3%；2、即使存在EGFR基因敏感型突变的肺鳞癌患者，能够达到完全缓解/部分缓解的概率也只有27%，这个数值是远低于肺腺癌的。
从特罗凯药明说明书中拿到数据，我们计算出肺腺癌患者盲试特罗凯的能达到完全缓解/部分缓解的概率略高于易瑞沙，为32%。主要收益来自于EGFR突变的患者缓解率能达到65%，主要风险则来自EGFR野生型的患者，缓解率仅为10%。肺鳞癌患者盲试特罗凯的数据来自荟萃分析的结果，为3%，这个值与盲试易瑞沙相当，都是非常低的。
综上所述，我们给患友的建议是：
1. 选择药物前，请先明确患者的病理类型；
2. 基因检测作为靶向药物的伴随诊断，很重要，无论盲试有效还是无效，付出的时间和经济成本绝不止这点检测的钱；
3. 单项检测先做EGFR，组织和血液标本都可以，都比较准确。
作者：鲸鱼
来源：“倚云医学检验”微信公众号 充分了解盲试的收益与风险,尽量选择科学治疗 我父亲是肺鳞癌，目前做EGFR，显示没有突变，还要试试特罗凯或者阿发替尼吗？ 用不着纠结，勇敢地去试，一个月检查就知道效果。 jiangyingxie 发表于 2016-12-31 23:08
我父亲是肺鳞癌，目前做EGFR，显示没有突变，还要试试特罗凯或者阿发替尼吗？
患者身体条件好，可以考虑放化疗，如果身体条件不好，建议盲试特罗凯，三周后复查。 忙里偷闲 发表于 2017-1-4 14:27
患者身体条件好，可以考虑放化疗，如果身体条件不好，建议盲试特罗凯，三周后复查。
医生说鳞癌对化疗不敏感，感觉没什么路可走了。 jiangyingxie 发表于 2016-12-31 23:08
我父亲是肺鳞癌，目前做EGFR，显示没有突变，还要试试特罗凯或者阿发替尼吗？
不建议去试特罗凯或阿法替尼，可以考虑化疗、免疫治疗、抗血管生成等其他治疗方式 我爸做了基因检测，都没有阴性，化疗培美一次，多西一次好像都没有效果，买了特打算试试 我妈妈盲试特罗凯，没管用。。。很郁闷